تکنولوژی CRISPR – درمان بیماری های خاص به کمک ویرایش ژنتیک

این همانند چیزی است که در زمینه ویرایش ژن به سرعت پیش می رود: ابزاری ساده است که دانشمندان می توانند به تکه تکه کردن و ویرایش DNA سرعت ببخشند و به پیشرفت هایی که می تواند منجر به درمان و پیشگیری از بیماری ها شود کمک کنند .
یافته ها در حال حاضر به سرعت در حال آمدن است، زیرا محققان می توانند نتایج حاصل از کار خود را که از ابزار استفاده شده است به نام CRISPR-Cas9 منتشر کنند.
برای اولین بار این ابزار که CRISPR نامیده می شود در سال ۲۰۱۱ نشان داد که می تواند DNA را ویرایش کرد . این پروتئین یکی از پسر عموی DNA است که RNA نامیده می شود. دانشمندان می توانند از آن برای برش رشته های DNA در مکان های بسیار دقیق استفاده کنند و آنها را قادر به حذف بخش های جهشی از ژن ها از یک رشته مواد ژنتیکی می سازد .
تنها در سال گذشته، ده ها مقاله علمی از محققان در سراسر جهان، نتایج مطالعات (برخی امیدوار کننده ، بعضی انتقادی) را که از CRISPR استفاده می کردند، برای مثال ، برداشتن و جایگزینی DNA ناخواسته برای توسعه درمانهای مختلف مانند سرطان، HIV، نابینایی، درد مزمن ، دیستروفی عضلانی و بیماری هانتینگتون.
سام سارنبرگ، رهبر گروه توسعه فناوری در برکلی، شرکت کریبوب بیوسسینتز (Caribou Biosciences Inc.)، کالیفرنیا، که در حال توسعه راه حل های مبتنی بر CRISPR برای پزشکی است، گفت: ” به لطف CRISPR،” متخصص بیوشیمی و CRISPR ، کشاورزی، و تحقیقات بیولوژیکی سرعت کشف تحقیقات پایه سرعت گرفته است .
به گفته استرنبرگ ، نویسنده وب سایت لایو سنس ، این فناوری تا چند سال گذشته به صورت آزمایشی استفاده می شده و دستاوردی است برای درمان از طریق ژنتیک .
این فناوری میتواند در تغییر ژنتیک محصولات غذایی هم به کار رود و محصولات پر بار تری را به کمک این فناوری به بازار عرضه کرد .
جیسون شلتزر، پژوهشگر اصلی آزمایشگاه سلرتز در آزمایشگاه هیلارد سرد در نیویورک گفت : فناوری CRISPR به شدت تأثیر گذار و قدرتمند است و میتواند در درمان سرطان کمک کند .
همچنین اضافه کرد : من بسیار امیدوارم بتوان به کمک این فناوری سیستم های ویرایش ژن ها در کلنیک ها به صورت عادی و سریع امکانپذیر باشد و همینطور با این فناوری به علوم اعصاب و فیزیولوژی نیز کمک کرد .

۱ – سرطان


یک درمان برای سرطان، از سالن پزشکی یونان یعنی Hippocrates، که بین ۴۶۰ تا ۳۷۰ سال قبل از میلاد زندگی می کرد، اشاره به نوع بشر کرده است. محققان می گویند ممکن است که یک درمان مبتنی بر CRISPR یک روز سرعت سرعت گسترش تومور را کاهش دهد یا شاید به طور کامل بیماری را معکوس کند، اما چون سرطان مانند بسیاری از بیماری ها ناشی از جهش در ژنوم شخصی است.
برخی از کارهای اولیه در این زمینه در حال حاضر در چین اتفاق می افتد، جایی که مقررات استفاده از ویرایش ژن در انسان بیشتر از ایالات متحده است.
در ماه اکتبر سال ۲۰۱۶، یک بیمار مبتلا به سرطان ریه در چین اولین نفر از ۱۰ نفر در جهان بود که تزریق سلول هایی را که با استفاده از CRISPR تغذیه شده بود، دریافت کرد. محققان به رهبری ویروس انسانی دکتر لو تو در دانشگاه سیچوان در چنگدو، سلول های ایمنی را که از خون خود بیمار گرفته شده است، تغییر داده و ژن هایی را ایجاد می کنند که پروتئینی را تولید می کنند که سلول های سرطانی به طور معمول به منظور تقسیم و ضرب شدن از آنها سرازیر می شوند. امید این است که بدون پروتئین، سلول های سرطانی چند برابر نمی شوند و سیستم ایمنی از آن خارج می شود.
تیم های تحقیقاتی در ایالات متحده همچنین از راه های استفاده از CRISPR برای مبارزه با سرطان چشم پوشی می کنند. دکتر کارل ژوئن، مدیر تحقیق ترجمه در مرکز سرطان Abramson در دانشگاه پنسیلوانیا و همکارانش در مصاحبه ای از جانب مؤسسات ملی بهداشت در ماه ژوئن ۲۰۱۶ برای انجام آزمایش بالینی در ۱۸ بیمار مبتلا به سرطان در مراحل بعد ملانوم (یک بر اساس یک بیانیه دانشگاه، سرم پوست (سرطان بافت نرم) و میلوما چندگانه (سرطان مغز استخوان) است. برای این کارآزمایی بالینی، محققان از CRISPR برای تغییر سه ژن در سلول های سیستم ایمنی بدن بیماران استفاده خواهند کرد، امیدوار است که این سلول ها برای از بین بردن سلول های سرطانی در بدن آنها.

۲ – اچ آی وی


ریشه کن کردن ویروس HIV که ویروس ایدز را ایجاد می کند، نبردی سخت است. این ویروس نه تنها ویروس های بسیار ایمنی بدن را آلوده می کند که ویروس ها حمله کنند، بلکه این نیز یک شبیه ساز بدنام است. پس از آنکه یک سلول بدن انسان را آلوده می کند و شروع به تکثیر می کند، بسیاری از تغییرات ژنتیکی خود را ایجاد می کند که به درمان آن کمک می کند. به گفته سازمان بهداشت جهانی، این مقاومت در برابر دارو، یک مشکل بزرگ در درمان افراد مبتلا به اچ آی وی است.
با این حال، CRISPR HIV در نظر گرفته شده است. در ماه مه ۲۰۱۷ محققان دانشگاه تمپل و دانشگاه پیتزبورگ از CRISPR برای از بین بردن ویروس از سلول های آلوده آن استفاده می کردند و توانایی ویروس را برای تکرار مسدود می کردند. به گفته محققان، به رهبری چن لیانگ، یک ویروس شناس در دانشگاه مک گیل در مونترال، این استفاده از تکنیک، که در سه مدل مختلف حیوانات مورد آزمایش قرار گرفت، اولین بار محققان راه را برای از بین بردن ویروس HIV از سلول های آلوده نشان داد. آنها نتایج مطالعه خود را در مجله Molecular Therapy گزارش دادند.

۳ – بیماری هانتینگتون


به گفته انجمن هانتینگتون ایالات متحده آمریکا، حدود ۳۰،۰۰۰ نفر در ایالات متحده دارای یک بیماری ارثی هستند که به نام Huntington’s disease، یک اختلال ژنتیکی مرگبار است که در طول زمان باعث بروز اعصاب مغز می شود. علائم شامل تغییر شخصیت، نوسانات خلقی، راه رفتن ناپایدار و سخنرانی ناهموار است.
این وضعیت ناشی از یک ژن معیوب است که بزرگتر از حد طبیعی است و یک فرم بزرگتر از حد نرمال یک پروتئین به نام هانتینگتین تولید می کند که در نتیجه بر روی قطعات کوچکتر سمی که درون نورون ها انباشته می شود،و طبق گفته موسسات ملی سلامتی عملکرد آنها را مختل می کند.
اما در ماه ژوئن ۲۰۱۷، دانشمندان در مجله تحقیقات بالینی گزارش دادند که این بیماری در موش های آزمایشگاهی معکوس شده است که برای جایگزینی ژن موش هانتینگینت یک ژن hunttin جهش یافته انسان ساخته شده است. سو یانگ، عضو هیئت علمی گروه ژنتیک انسانی در دانشگاه اموری در آتلانتا و رنبو چانگ، در موسسه ژنتیک و زیست شناسی رشد در آکادمی علوم چینی، از CRISPR استفاده کرد تا بخشی از ژن huntingtin جهش یافته بیت سمی تولید کند .
پس از انجام این کار، تعدادی از قطعات سمی در مغز موش ها کاهش یافت و نورون ها شروع به بهبودی کردند. موش های آسیب دیده برخی از کنترل موتور، تعادل و قدرت گرفتن خود را به دست آوردند. اگر چه عملکرد آنها در مورد وظایف خاصی به اندازه موش های سالم نبود، اما نتایج نشان داد که CRISPR توانایی مبارزه با این بیماری را دارد.در یک بیانیه، دانشمندان تاکید کردند که قبل از این که درمان در انسان بتواند مورد استفاده قرار گیرد، مطالعات دقیق تر باید انجام شود.

۴ – دیستروفی عضلانی دوون


دیستروفی عضلانی یک بیماری ناتوان کننده است که به دلیل جهش در ژن یک ژن ایجاد و با نام ژن دیستروفین نامیده می شود که یکی از طولانی ترین ژن های بدن است. یک گروه از محققان مرکز پزشکی دانشگاه تگزاس جنوبی به رهبری پروفسور زیست شناسی مولکولی، اریک اولسون با CRISPR کار می کند تا راه هایی برای مقابله با دیستروفی عضلانی دوشن داشته باشد.
به علت جهش در ژن دیستروفین، بدن یک فرم عملکردی از دیستروفین پروتئینی ایجاد نمی کند، که برای سلامتی فیبر عضله ضروری است. با گذشت زمان، فقدان این پروتئین باعث انقباض و ضعف عضلانی پیشرفته می شود.
در آوریل ۲۰۱۷، اولسون و تیم او در مجله Science Advances گزارش دادند که آنها از تغییرات ابزار CRISPR که CRISPR-Cpf1 نامیده می شود، استفاده کرده اند تا جهش هایی که سبب ایجاد دیستروفی عضلانی دوچنس می شود را اصلاح کند. آنها ژن را در سلول های انسانی که در ظروف آزمایشگاهی و در موش های حاوی ژن معیوب رشد می کنند، ثابت می کنند.
CRISPR-Cpf1 یک ابزار دیگر در جعبه ابزار ویرایش ژن است. طبق بیانیه ای از مرکز پزشکی UT Southwestern، این از CRISPR-Cas9 استفاده می شود که کوچکتر است، بنابراین انتقال سلول های عضلانی به آن آسان تر می شود. همچنین توالی متفاوتی از DNA از Cas9 به دست می آید که برای ویرایش ژن دیستروفین بسیار طولانی مفید است.

۵ – جلوگیری از کوری


یکی از شایعترین علل کوری دوران کودکی، وضعیتی است که به نام آربروز مادرزادی Leber، که مطابق با آمار مؤسسات ملی بهداشت در هر۰۰۰-۱۰۰ نوزاد در حدود ۲ تا ۳ مورد بروز می کند، این وضعیت به ارث برده می شود و ناشی از جهش در حداقل ۱۴ ژن که مسئول دید منظم هستند.
شرکت Cambridge، کمپینگ، Biotech-based Edita در ماساچوست در حال کار بر روی یک درمان مبتنی بر CRISPR برای معکوس کردن یک نوع بیماری به نام Leber مادرزادی Amaurosis Type 10. این شرکت قصد دارد تا پایان مقررات مربوط به اداره غذا و دارو اقتصاد خاورمیانه گزارش دهد که اخبار مربوط به فناوری زیست فناوری در سال ۲۰۱۷ برای اولین بار است که آزمایشات انسانی در زمینه درمان این بیماری آغاز شده است.
Editas توسط Feng Zhang، یک استاد زیستی مهندسی در MIT، که نشان داد CRISPR-Cas9 را می توان در سلول های انسانی مورد استفاده قرار داد جنیفر دوشنبه، از دانشگاه کالیفرنیا، برکلی و امانوئل چارپنتر، و سپس از دانشگاه وین، همچنین نشان داد که CRISPR-CAS9 می تواند DNA را تکه تکه کند و در سال ۲۰۱۲ یک فن آوری ثبت اختراع را در این فن آوری ثبت کرده است ، ثبت اختراع خود را در آوریل ۲۰۱۴ ارائه داد و سریع آن را ردیابی کرد، در نهایت اخذ مجوز. در ماه فوریه سال ۲۰۱۷، پس از دانشگاه کالیفرنیا، ثبت اختراع انستیتیوت انعطاف پذیرفته شد، پرونده ادعایی که Doudna برای اولین بار به ثبت رسانده است، گزارش شده است.

۶ – درد مزمن


درد مزمن یک بیماری ژنتیکی ارثی نیست، اما دانشمندان در حال بررسی راه های استفاده از CRISPR برای جلوگیری از درد و درد مفاصل با تغییر ژن ها برای کاهش التهاب هستند. در شرایط عادی، التهاب بدن راهی برای گفتن به سیستم ایمنی بدن برای تعمیر بافت است. اما التهاب مزمن می تواند مخالف و آسیب بافت در نهایت باعث درد ناخوشایند شود.
در مارس سال ۲۰۱۷، تیمی از محققان توسط دستیار پروفسور زیستی مهندسی ربی بولز از دانشگاه یوتا گزارش دادند که مطابق با به بیانیه ای از دانشگاه از CRISPR برای جلوگیری از تولید برخی مولکول هایی که برای تخریب بافت طراحی شده اند و منجر به التهاب و در نهایت موجب درد می شود.
به عنوان مثال، این روش می تواند برای تداخل بافتن بافت پس از جراحی عقب مورد استفاده قرار گیرد. این می تواند باعث بهبودی و کاهش نیاز به جراحی های اضافی برای اصلاح آسیب بافت شود.

۷ – بیماری لایم


کوین اشولت، زیست شناس تکاملی در MIT، می خواهد بیماری لیم، که یک باکتری تلقی می شود که می تواند از گزش های گوزن گاو به مردم گسترش یابد را از بین ببرد. به گفته CDC، اگر بدون درمان درمان شود، این عفونت می تواند التهاب مشترک، درد عصبی، دلایل ضربان قلب، فلج صورت و سایر مشکلات را ایجاد کند.
گرچه باکتری هایی که باعث بیماری لیم می شوند توسط تیر گوزن به مردم منتقل می شوند، اما کنه ها وقتی که از تخم ها خارج می شوند، باکتری ندارند. در عوض، جوانه ها وقتی که تغذیه میشوند، باکتری ها را می گیرند، اغلب در موش سفیدپوست. سوزی گزارش داده است که اسللت می خواهد با استفاده از CRISPR-Cas9 این بیماری را به وسیله CRISPR-Cas9 به منظور تغییر ژنتیکی موش سفیدپوست به طریقی که آنها و فرزندانشان را ایمن از باکتری ها می کند و قادر به عبور آنها از روی باکتری ها باشد، کاهش دهد.
در ماه ژوئن ۲۰۱، کیو کورد تایمز گزارش داد اسللت راه حل خود را برای ساکنان جزایر نانتقکت و وایتایارد مارتا در ماساچوست ارائه داده است که دارای یک مشکل عمده بیماری لیم هستند. با این وجود، این موش ها در جزیره آزاد نخواهند شد، تا آزمایشات بیشتری انجام شود، و این ممکن است سالها طول بکشد.

۸ – مالاریا


مالاریا صدها هزار نفر را در سال می کشد. در سال ۲۰۱۵، آخرین سال که سازمان آمار جهانی آمار دارد، تقریبا ۲۱۲ میلیون پرونده مالاریا و حدود ۴۲۹ هزار مورد مرگ و میر مالاریا وجود دارد.
تیم تحقیقاتی کالج امپریال لندن برای مقابله با مشکل در منبع، تلاش می کنند جمعیت پشه های انتقال مالاریا را کاهش دهند. طبق بیانیه کالج، گروهی از دانشمندان به رهبری استادان آستین برت و آندریا کریستانی دو دوره اصلی فعالیت را بررسی خواهند کرد: ژنتیکی تغییر پشه های مردانه به طوری که فرزندان پسر بیشتری تولید می کنند و به طور ژنتیکی حشرات زن را به گونه ای تغییر می دهند که باروری آنها را کاهش می دهد.
در دسامبر ۲۰۱۵، تیم در مجله Nature اعلام کرد که آنها سه ژن را برای کاهش باروری پشه زن تعیین کرده اند. آنها همچنین اعلام کردند که آنها دریافتند که CRISPR میتواند حداقل یکی از آنها را هدف قرار دهد.

۹ – محصولات


همانطور که CRISPR میتواند برای اصلاح ژنومهای انسان و حیوانات استفاده شود، می توان از آن برای اصلاح ژنومهای گیاه استفاده کرد. دانشمندان در حال تحقیق در مورد راه های استفاده از توانایی ویرایش ژن در ابزار برای کاهش بیماری در برخی محصولات هستند و دیگران را قوی تر می کنند.
به گزارش PhysOrg، سوفیین کمون، استاد آزمایشگاه سینزبری در نورویچ، انگلستان، به دنبال راه هایی برای حذف ژن هایی است که سیب زمینی ها و گندم را آسیب پذیر به بیماری می دانند. زاکاری لیپمن، یک ژنتیک در آزمایشگاه سرد هاربر در نیویورک، از CRISPR استفاده می کند تا گیاهان گوجه فرنگی را با شاخه هایی که برای رسیدگی به وزن گوجه های رسیده به کار گرفته شده اند، نداشته باشند. Nature News گزارش داد که در چندین آزمایشگاه در کالیفرنیا تلاش می کند تا CRISPR را برای مقابله با یک بیماری گیاهی به نام سبز سازی مرکبات، که بوسیله باکتری هایی که از طریق گیاهان در یک نخود مرکبات پرواز می کنند، بوجود آورد.

۱۰ – ویرایش یک جنین انسان زنده


سرعت که مطالعات مبتنی بر CRISPR می تواند از فرضیه به نتیجه برسد، حیرت انگیز است. شلتزر به خبرگزاری رویترز گفت: آزمایشهایی که چند ماه طول کشید، چند هفته طول میکشد. این سرعت، برخی از نگرانی های سیاست گذاران و ذینفعان را به ویژه در مورد استفاده از چنین تکنولوژی هایی در انسان مطرح کرده است.
در فوریه سال ۲۰۱۷، دانشمندان آکادمی ملی علوم، مهندسی و پزشکی، ارزیابی ژن های انسانی را انجام دادند و اظهار داشتند که این امر تنها در شرایط خاصی قابل قبول است. این گروه همچنین گفت که تغییر سلول در جنین ها، تخم ها و اسپرم از نظر اخلاقی مجاز است، به شرطی که برای تصحیح بیماری یا ناتوانی، و نه بهبود ظاهر فیزیکی یا توانایی فرد افزایش یابد.
گرچه هیچ یک از دانشمندان در ایالات متحده از CRISPR برای تغییر جنین انسان استفاده نکردند، تیمی که به رهبری جیانکیائو لیو از دانشگاه پزشکی گوانگژو در چین گزارش شده است، در ژوئن ۱، ۲۰۱۷ در ژورنال مولکولی ژنتیک و ژنومیکس گزارش شده است. دانشمندان از CRISPR-Cas9 استفاده کردند تا موتاسیون های بیماری ای را از جنین های انسان معرفی کنند و سپس آنها را ویرایش کنند. این مطالعه نشان داد که ویرایش ژنتیکی در مرحله جنینی انجام می شود. جنین ها در یک انسان انسداد نیافتند.

منبع : Live Science

برچسب ها

ممکن است به این موارد نیز علاقه مند باشید:

0 دیدگاه در “تکنولوژی CRISPR – درمان بیماری های خاص به کمک ویرایش ژنتیک”

پاسخ دهید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *

صفحه اینستاگرام پرشن ایکسترا

Load More
Something is wrong. Response takes too long or there is JS error. Press Ctrl+Shift+J or Cmd+Shift+J on a Mac.